Genska terapija – razlika između verzija

Uklonjeni sadržaj Dodani sadržaj
Red 183:
Transgene životinje se produciraju tako što se:
* direktno u jajnu ćeliju ubaci manipulirani gen
ili se
* jajna ćelija recipijenta denukleira in vitro, a zatim se u nju implantira genetički transformirano donor–jedro (sa inkorporiranim genom za kodiranje poželjnog proteina).
Tako transformirana jajna ćelija (zigot) se unosi u uterus majke – primaoca (ili surogat – majke). Nakon normalnog razvoja transformiranog zigota rađaju se genetički modificirane jedinke. Primjenom opisane procedure oni se zatim mogu klonirati u praktično beskonačno mnogo kopija.
Red 191:
Razumljivo je da ljudski organizam violentno odbacuje implantirane nativne svinjske organe. Genetičko inženjerstvo, međutim, može omogućiti da takvi transplantati izgube izvornu antigenost. Tako su već producirani sojevi genetički modificiranih svinja čiji organi u ljudskom organizmu mogu opstati i po nekoliko mjeseci. Oni se mogu upotrijebiti za premoštavanje vremenske distance između odluke za transplantaciju i pribavljanja kompatibilnog humanog izvora organa – transplantata. Od svih uspješno kloniranih životinja, svinje imaju najveću “sličnost” sa tkivima i organima čovjeka. Da bi uopće postojala mogućnost tranplantacije svinjskih organa i tkiva u organizam čovjeka potrebno je izvršiti inaktivaciju gena (''knock–out'') koji kodiraju produkciju proteina koji izazivaju imunu reakciju čovjeka. Proces inaktivacije se vrši u jednoj individualnoj ćeliji koja se koristi za produkciju kompatiblnih organa. Dvostruka inaktivacija (double knock–out) gena svinje podrazumijeva genetičku manipulaciju u cilju ukidanja djelovanja obje homologne kopije gena odgovornih za odbacivanje transplatata. Tako je, između ostalog, i produkcija transgenih svinjskih organa koji su široko prihvatljivi pacijentima krvne grupe 0 (univerzalnim davaocima – bez glavnih antigena ABO sistema) jedan od urgentnih ciljeva u ovoj oblasti.
 
“Genske farme” , “gensko farmerstvo”, “uzgoj gena” (i tome slično) su među novijim terminima u vokabularu biotehnologije na bazi genetičkog inženjerstva. Ovakve farme su već zasnovane u mnogim biotehnološkim kompanijama razvijenog svijeta. Geni koji kodiraju biosintezu dijagnostički i terapeutski zanimljivih proteina su inkorporirani u molekule animalne DNK, a poželjne – namjenske supstance se luče u životinjskom mlijeku. Proizvedene su i transgene biljke, koje sintetiziraju lijekove za tretman cistične fibroze, kancera, krvnih bolesti i drugih kompleksnih poremećaja. Antitrombin III (za prevenciju zgrušavanja krvi tokom hirurških operacija) se već dobija iz mlijeka genetički transformiranih koza, a klinička ispitivanja produkata te biotehnologije su u toku.<ref name="<“mss“>{{cite book|author=Mader S. (S.|year=2000)"/>|title=Human biology|publisher=McGraw-Hill|place=New York|isbn= 0-07-290584-0; ISBN 0-07-117940-2}}</ref>
Suvremena istraživanja mogućnosti genetičke konstrukcije i kloniranja genetički modificiranih sisara primarno su usmjerena ka ugradnji onih gena čiji se produkti ne luče u mlijeku, nego u urinu (kod visokoreproducibilnih miševa, npr.). Motivi takvih ambicija su, prije svega, praktične naravi: ekskrecija urina je permanentna fiziološka funkcija svih životinja, a mlijeko luče samo ženke – periodično, u toku laktacije.